ML-DS 2018
Bien que leur pronostic soit meilleur que celui des enfants sans syndrome de Down, ces patient-e-s souffrent aussi davantage des effets secondaires de la chimiothérapie intensive. De ce fait, un traitement spécifique pour les enfants atteints d’une LM et d’un SD (LM-SD) est nécessaire. En Suisse, la maladie touche chaque année environ trois enfants et adolescents. Ces derniers peuvent participer à l’étude ML-DS 2018.
Contrairement au traitement standard, la première moitié du traitement dans le cadre de cette étude prévoit l’administration du médicament Vyxeos. Déjà autorisé pour le traitement de leucémies myéloïdes chez l’adulte, ce médicament a obtenu des résultats très prometteurs. Cependant, il ne dispose pas encore d’une autorisation chez l’enfant, même s’il a déjà été utilisé avec succès dans le cadre d’études portant sur des enfants atteints de leucémie. Il s’agit de la première étude où Vyxeos est administré chez des enfants atteints d’un syndrome de Down et d’une LM.
Dans le cadre de l’étude, on mesurera également le nombre de cellules leucémiques restantes dans le sang et la moelle osseuse tout au long du traitement. Cet examen servira à estimer la probabilité d’une récidive de la maladie après le traitement et est inclus dans le plan thérapeutique. Dans cette étude, les enfants qui présentent une faible probabilité de récidive recevront à la fin du traitement une dose de médicament réduite par rapport à celle du traitement standard.
Afin d’examiner adéquatement et précisément l’efficacité et l’innocuité du traitement à l’étude, on procédera d’une part à un diagnostic standardisé dans des laboratoires de référence et d’autre part au recueil, à la consignation et à l’évaluation conjointe des données médicales de l’ensemble des patient-e-s participant à l’étude.
La société allemande d’oncologie et d’hématologie pédiatriques (GPOH, Gesellschaft für pädiatrische Onkologie und Hämatologie GmbH) est responsable de la conduite internationale de l’étude (promoteur). En Suisse, sa réalisation revient au Groupe d’Oncologie Pédiatrique Suisse (SPOG), qui est le représentant du promoteur.
En quelques mots
- Le médicament Vyxeos est déjà utilisé avec succès contre la leucémie myéloïde chez les adultes. Avec cette étude, les chercheurs-euses examinent si Vyxeos est également efficace contre la leucémie myéloïde chez des enfants atteints d’un syndrome de Down.
- Cette étude doit montrer si Vyxeos peut limiter les effets secondaires de la thérapie, sans réduire les chances de guérison. Elle examine en outre si la dose d’un autre médicament (la cytarabine) peut être diminuée pour les enfants qui répondent bien au traitement. Les effets secondaires pourraient ainsi encore être réduits.
- Il n’est pas certain que la participation à l’étude aide directement les personnes concernées. Comme tous les médicaments, Vyxeos peut également engendrer des effets secondaires. Mais les résultats peuvent améliorer le futur traitement pour des patient-e-s atteint-e-s d’une leucémie myéloïde et d’un syndrome de Down.
