Le syndrome myélodysplasique (SMD) représente un ensemble d’affections acquises de la moelle osseuse qui perturbent la formation des cellules sanguines. Au stade avancé notamment, il accroît le risque de survenue d’une leucémie aiguë myéloïde.
La leucémie myélomonocytaire juvénile (LMMJ) est une forme rare de leucémie, dont le seul traitement à ce jour est la transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches. Les chances de guérison sont actuellement de l’ordre de 60% à peine, en raison du fort taux de récidive après transplantation.
L’objectif principal de l’étude EWOG-MDS 2006 est d’améliorer le diagnostic et les chances de guérison des enfants et adolescent-e-s atteint-e-s de SMD ou de LMMJ. Dans ce projet de recherche, des échantillons sanguins et de moelle osseuse, prélevés chez les patient-e-s lors d’examens de routine, seront envoyés à des laboratoires de référence régionaux pour y être analysés dans le but d’identifier les particularités cellulaires et moléculaires des différents types de SMD et de LMMJ. Avec les données cliniques relatives à l’évolution de la maladie et l’état des patient-e-s, les résultats doivent permettre de mieux comprendre ces affections rares. C’est la condition nécessaire pour élaborer, à terme, de nouvelles modalités de traitement et obtenir un meilleur taux de guérison chez les enfants et les adolescent-e-s.
L’université de Freiburg en Allemagne assume la conduite internationale de l’étude (promoteur de l’étude). En Suisse, sa réalisation revient au Groupe d’oncologie pédiatrique suisse (SPOG), qui est le représentant du promoteur.
En quelques mots
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Informationen zu Diagnosestellung und Krankheitsverlauf von MDS (myelodysplastisches Syndrom), JMML (juvenile myelomonozytäre Leukämie) und Noonan-Syndrom (eine genetische Erkrankung) mit JMML werden gesammelt und ausgewertet.
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Das Hauptziel dieses Forschungsprojekts ist die Verbesserung der Diagnosestellung und der Heilungschancen.
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Die Studienpatientinnen und -patienten profitieren von standardisierten Krankheitsbeurteilungen und Therapieempfehlungen. Zudem können die Behandlungen für zukünftige Patientinnen und Patienten verbessert werden.
