Was tun Sie als nationaler Studienleiter, Nicolas Gerber?

Was hat Sie dazu bewogen, sich auf Kinderonkologie zu spezialisieren?

Die Kinderonkologie verbindet hochkomplexe Medizin mit einer sehr sinnstiftenden Aufgabe. Es ist eine höchst spezialisierte Fachrichtung, die zugleich einen breiten Zugang verlangt: Nicht nur jedes Organsystem kann durch Krankheit oder Therapien betroffen sein – jede Krebserkrankung verlangt den betroffenen Patient:innen und deren Familien seelisch viel ab. Therapien dauern viele Monate – nicht selten brauchen Patient:innen zudem mehr als eine Therapie – und die Nachsorge dauert viele Jahre. Ich empfinde es als Privileg, diese Familien lange und teils sehr intensiv begleiten zu dürfen.

Sie betreuen als nationaler Studienleiter inzwischen Ihre 14. Studie für die SPOG. Was genau sind die Aufgaben einer nationalen Studienleitung?

SPOG-Studien sind in aller Regel multinationale Studien, welche von einem Zentrum im Ausland ausgehen. «National Study Chairs (NSCs)» oder nationale Studienleiter:innen sind das ärztliche Bindeglied zwischen der internationalen Studienleitung und den behandelnden pädiatrischen Onkolog:innen in der Schweiz und entsprechend Ansprechpersonen für beide Seiten. Sie sind Teil von internationalen Studiengruppen, schaffen die strukturellen Voraussetzungen für die Durchführung der Studie in der Schweiz und unterstützen die behandelnden Zentren in der Schweiz dabei, die Studie zu eröffnen und durchzuführen.

Was beinhaltet dies konkret?

Meist steht am Anfang, dass man eine internationale Studie zuerst einer SSPHO Tumor Working Group und dann der SPOG vorschlägt. Wird sie von der SPOG-Mitgliederversammlung angenommen und wird man auch als nationale Studienleitung gewählt, stellt man bei gewissen Studien als erstes die nationalen Referenzzentren zusammen, je nach Tumorart zum Beispiel für Pathologie, Radiologie, Radiotherapie. Ebenso stellt man ein nationales Datenzentrum zusammen. Dieses hat bei manchen Studien umfangreiche Aufgaben, während bei anderen Studien Daten von den einzelnen teilnehmenden onkologischen Zentren direkt zur internationalen Studienzentrale fliessen.

Welche weiteren Aufgaben kommen hinzu?

Die Studienleitung prüft die vom SPOG-Koordinationszentrum erstellten Studiendokumente wie die Informationsbroschüren für Patient:innen und die Einverständniserklärungsformulare – beide müssen nach Schweizer Anforderungen erstellt werden – sowie Schweiz-spezifische Anhänge des Studienprotokolls. Auch leitet die Studienleitung von ärztlicher Seite her die Schulungen der Kliniken; sie prüft teilweise, ob Patient:innen die Teilnahmekriterien erfüllen, berät die Kliniken zur Therapie von Patient:innen oder hilft ihnen bei Fragen zur Studiendurchführung. Ziel ist es, die Studie auf qualitativ hochstehende Art durchzuführen, damit die Patient:innen von moderner Diagnostik und standardisierten Therapien profitieren. Die daraus gewonnenen Daten dienen der Weiterentwicklung von Therapien für eine Generation zukünftiger Patient:innen.

Stehen medizinische Fragen im Vordergrund, oder eher solche zu Organisation und Ablauf der Studie?

Beides ist gleichermassen wichtig. Medizinische Fragen betreffen zum Beispiel die Interpretation von Einschlusskriterien, die Bewertung von Nebenwirkungen oder Therapieanpassungen oder grundsätzlichere Therapieempfehlungen. Organisatorische Fragen betreffen die Abläufe, die Dokumentation, die Datenerfassung oder die Umsetzung von Protokolländerungen in allen Zentren. Glücklicherweise werden viele nicht-medizinische Fragen durch das SPOG-Koordinationszentrum angegangen, so dass sich die nationalen Studienleiter: innen auf medizinische Aspekte konzentrieren können.

Wie viele Absprachen benötigt es mit der internationalen Studienleitung?

Am meisten Absprachen braucht es am Anfang, beim Aufgleisen einer Studie für die Schweiz. Später auftretende Themen beinhalten Teilnahmefragen in speziellen Situationen, Sicherheitsmeldungen und Protokolländerungen. Auch können die nationalen Studienleitungen Therapieempfehlungen für Patient:innen in besonderen Situationen mit der internationalen Studienleitung absprechen. Diese hat in der Regel eine grosse Erfahrung und Zugang zu Daten von allen Patient:innen der gesamten Studie, und oft auch von vorangehenden Studien. Die Zusammenarbeit ist in aller Regel sehr konstruktiv und basiert auf gegenseitigem Vertrauen.

Wie muss man sich den Austausch mit den Verantwortlichen an den verschiedenen SPOG-Mitgliedskliniken vorstellen?

Nach der Eröffnung einer Studie an teilnehmenden Kliniken geht es im Austausch meist um konkrete Fragen zu Patient:innen. Solche Austausche finden oft per E-Mail, Telefongespräch, Videocall oder bei einer Vorstellung an einem gemeinsamen Tumorboard statt. Bei manchen Studien sind viele Funktionen auf nationaler Ebene angesiedelt. Das bedeutet beispielsweise, dass die nationale Studienzentrale die Erfüllung der Teilnahmekriterien aller potentiellen Patient:innen oder auch die Studiendaten überprüft, oder dass alle Studienpatient:innen an einem strukturierten Tumorboard besprochen werden. Andere Studien sind zentralisierter organisiert, da läuft ausser der Beratung bei Therapiefragen das meiste direkt zwischen dem behandelnden Zentrum und der internationalen Studienzentrale.

Wie können Sie als nationaler Studienleiter sicher sein, dass alle Kliniken das Studienprotokoll richtig befolgen?

Klare Kommunikation, Schulungen und standardisierte Dokumente leisten dazu einen Beitrag. Das SPOG-Koordinationszentrum ist hier zentral, es führt zum Beispiel das Monitoring durch und kümmert sich zusammen mit den Kliniken darum, wie Abweichungen in Zukunft vermieden werden können. Der offene Austausch mit den behandelnden Kliniken ist entscheidend.

Wie hilft die Arbeit als nationale Studienleitung den betroffenen Familien?

Sie ermöglicht den flächendeckenden Zugang zu modernen, evidenzbasierten Therapien und trägt dazu bei, Diagnostik und Behandlungen kontinuierlich zu verbessern. Langfristig profitieren alle Kinder und Jugendlichen mit Krebs von den Erkenntnissen aus diesen Studien.

Wie erklären Sie den Betroffenen – Jugendlichen, Kindern und ihren Eltern –, was es bedeutet, an einer klinischen Studie teilzunehmen?

Häufig entspricht die Therapie in einer SPOG-Studie gleichzeitig auch dem aktuellen Behandlungsstandard. Das bedeutet dann, dass sich das Gespräch vor allem auf die Therapie an sich fokussiert. Die Patient:innen profitieren von einer Studienteilnahme – zum Beispiel durch standardisierte Diagnostik und Therapieempfehlungen – und das gewonnene Wissen kann zukünftigen Patient:innen zugutekommen. Dies sind zwei Argumente, welche die meisten Familien zu einer Teilnahme bewegen.

Welches sind die grössten Herausforderungen, um eine internationale Studie zu Kinderkrebs in der Schweiz durchführen zu können?

Regulatorische Anforderungen, hoher administrativer Aufwand und eine kleine Anzahl an Patient:innen sind eine grosse Challenge. Das bedeutet, dass jede Studienteilnahme das Studienteam viel Arbeitszeit und viel Geld kostet. Bei den in der pädiatrischen Onkologie üblichen ärztlich initiierten Studien werden diese Kosten nicht von Pharmafirmen übernommen. Zudem dauert das Verhandeln von Verträgen mit Partnerinstitutionen oft sehr lange.

Arbeiten Sie als nationaler Studienleiter auch bei der Publikation der Studienresultate mit?

Ja, die Studienleiter:innen sind in der Regel nicht nur in die Gewinnung, sondern auch in die Interpretation der Daten und in die Publikationen eingebunden.

Was ist das Schönste an Ihrer Arbeit als nationaler Studienleiter, was das Schwierigste?

Das Schönste ist zu sehen, dass klinische Studien die Prognose von Kindern und Jugendlichen mit Krebs nachhaltig verbessern. Schwierig hingegen ist es, als nationaler Studienleiter zu ertragen, wie langsam die Mühlen manchmal mahlen: Dies hat einerseits mit der (aus menschlicher Sicht zum Glück) kleinen Anzahl an Patient:innen in unserem Fachgebiet zu tun – manche Studien sind zehn Jahre offen, bis die notwendige Anzahl zusammengekommen ist. Andererseits wirken zunehmend auch regulatorische Hürden und eine aufgeblasene Bürokratie verlangsamend.