Das myelodysplastische Syndrom, kurz MDS, umfasst eine Gruppe erworbener Erkrankungen des Knochenmarks, die die Blutbildung stören. Besonders im fortgeschrittenen Stadium erhöht MDS das Entstehungsrisiko einer akuten myeloischen Leukämie.
Die juvenile myelomonozytäre Leukämie, kurz JMML, ist eine seltene Form der Leukämie, die derzeit einzig mittels Knochenmarks- oder Stammzelltransplantation behandelt werden kann. Aufgrund der hohen Rückfallrate nach der Transplantation liegen die Heilungschancen aktuell lediglich bei 60%. Fünf bis zehn Kinder und Jugendliche sind in der Schweiz jährlich von dieser Erkrankung betroffen und können an der Studie teilnehmen.
Das Hauptziel dieses Forschungsprojekts ist die Verbesserung der Diagnosestellung und Heilungschancen von Kindern und Jugendlichen mit MDS und JMML. Deshalb werden Blut- und Knochenmarkproben der Patientinnen und Patienten, die im Rahmen von Standarduntersuchungen entnommen wurden, an regionale Referenzlabore geschickt und dort analysiert. Durch die Untersuchung der Proben sollen zelluläre und molekulare Auffälligkeiten der verschiedenen Arten von MDS und JMML identifiziert werden. Gemeinsam mit den klinischen Informationen über den Verlauf der Krankheit und den Zustand der Patientinnen und Patienten soll so ein besseres Verständnis dieser seltenen Erkrankungen gewonnen werden. Dies ist die Grundlage um zukünftig neue Therapieformen entwickeln und betroffene Kinder und Jugendliche besser heilen zu können.
Verantwortlich für die internationale Durchführung der Studie ist das Universitätsspital Freiburg in Deutschland (Sponsor). In der Schweiz übernimmt die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG) die Verantwortung für die Durchführung der Studie (Sponsorenvertretung).
Auf einen Blick zusammengefasst
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Informationen zu Diagnosestellung und Krankheitsverlauf von MDS (myelodysplastisches Syndrom), JMML (juvenile myelomonozytäre Leukämie) und Noonan-Syndrom (eine genetische Erkrankung) mit JMML werden gesammelt und ausgewertet.
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Das Hauptziel dieses Forschungsprojekts ist die Verbesserung der Diagnosestellung und der Heilungschancen.
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Die Studienpatientinnen und -patienten profitieren von standardisierten Krankheitsbeurteilungen und Therapieempfehlungen. Zudem können die Behandlungen für zukünftige Patientinnen und Patienten verbessert werden.
Veröffentlicht 14.09.2017
