ML-DS 2018
Obwohl sie eine bessere Prognose im Vergleich zu Kindern ohne Down-Syndrom haben, leiden diese Patientinnen und Patienten vermehrt unter den Nebenwirkungen der intensiven Chemotherapie. Aufgrund dieser Aspekte ist eine spezielle Behandlung für Kinder mit ML-DS notwendig. Etwa drei Kinder und Jugendliche sind in der Schweiz jährlich von dieser Erkrankung betroffen und können an der Studie ML-DS 2018 teilnehmen.
Im Gegensatz zur Standardbehandlung wird in dieser Studie in der ersten Behandlungshälfte das Medikament Vyxeos verabreicht. Vyxeos ist bereits zur Behandlung von myeloischen Leukämien bei Erwachsenen zugelassen und erzielt vielversprechende Ergebnisse. Eine Zulassung für Kinder hat das Medikament bisher noch nicht, wenn gleich es bereits im Rahmen von Studien bei Kindern mit Leukämie erfolgreich eingesetzt wurde. Dies ist die erste Studie, in der Vyxeos bei Kindern mit Down-Syndrom und ML eingesetzt wird.
Im Rahmen der Studie wird zusätzlich zur Standardbehandlung während des Therapieverlaufs die Anzahl der übriggebliebenen Leukämiezellen im Blut und Knochenmark gemessen. Diese Untersuchung dient zur Einschätzung der Wahrscheinlichkeit, dass die Krankheit nach der Behandlung zurückkommt und fliesst in die Therapieplanung ein. Für Kinder mit einer niedrigen Rückfallwahrscheinlichkeit wird in der Studie gegen Ende der Behandlung eine reduzierte Medikamentendosis im Vergleich zur Standardtherapie gewählt.
Um die Wirksamkeit und Sicherheit der Studienbehandlung korrekt und in allen Details zu studieren, wird einerseits eine standardisierte Diagnostik in sogenannten Referenzlaboren durchgeführt, und andererseits werden von allen teilnehmenden Patientinnen und Patienten medizinische Daten erfasst, gespeichert und gemeinsam ausgewertet.
Verantwortlich für die internationale Durchführung der Studie ist die Gesellschaft für pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) gGmbH in Deutschland (Sponsor). In der Schweiz übernimmt die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG) die Verantwortung für die Durchführung der Studie (Sponsorenvertretung).
Auf einen Blick zusammengefasst
- Das Medikament Vyxeos wird bereits erfolgreich bei Erwachsenen gegen die myeloische Leukämie eingesetzt. Mit dieser Studie untersuchen die Forschenden, ob Vyxeos auch bei Kindern mit Down-Syndrom gegen die myeloische Leukämie hilft.
- Die Studie soll zeigen, ob Vyxeos die Nebenwirkungen der Therapie verringern kann, ohne die Heilungschancen zu mindern. Ausserdem untersucht die Studie, ob die Dosis eines anderen Medikaments (Cyatarabin) für Kinder, die gut auf die Behandlung ansprechen, gesenkt werden kann. Damit könnten die Nebenwirkungen weiter reduziert werden.
- Es ist nicht sicher, ob die Studienteilnahme den Betroffenen direkt hilft. Wie alle Medikamente kann auch Vyxeos Nebenwirkungen verursachen. Aber die Ergebnisse können die zukünftige Behandlung für Patient*innen mit ML-DS verbessern.
