EsPhALL2017
La leucémie aiguë lymphoblastique à chromosome Philadelphie (LAL Ph+) est une forme de LAL liée à une modification génétique particulière qui induit la synthèse dans l’organisme d’une enzyme. Cette dernière est responsable de la malignité des cellules impliquées et de leur prolifération. La LAL Ph+ requiert par conséquent un traitement spécifique, consistant en une polychimiothérapie très intensive qui associe des médicaments aux mécanismes d’action différents. Le traitement standard actuel a déjà permis d’augmenter considérablement les chances de survie des patient-e-s atteint-e-s de LAL Ph+. Les effets secondaires pouvant mettre en jeu le pronostic vital et les graves conséquences à long terme des médicaments représentent toutefois les principaux inconvénients de cette thérapie intensive.
L’étude EsPhALL2017 a pour objectif d’améliorer encore le traitement des patient-e-s atteint-e-s de LAL Ph+. Pour limiter autant que possible les effets secondaires, on cherchera à réduire le dosage et la durée de traitement, tout en s’assurant dans le même temps que chaque enfant reçoive un traitement aussi intensif et prolongé que nécessaire jusqu’à ce que la leucémie soit éradiquée et ne revienne plus. Afin de satisfaire au mieux ces deux objectifs opposés pour chaque patient-e, le traitement sera mené de manière adaptée à chaque risque de récidive dans les différents groupes de risque. Le protocole d’étude prévoit un diagnostic standardisé en laboratoires dits «de référence» ainsi que le relevé, le stockage et l’analyse groupée des données médicales de tou-te-s les participant-e-s, de manière à ce que le traitement puisse être évalué adéquatement et de façon exhaustive. Des projets de recherche complémentaires seront menés en vue de comprendre toujours mieux la biologie de la LAL Ph+ des enfants et adolescent-e-s, et d’explorer de nouvelles voies diagnostiques et thérapeutiques.
L’étude est menée sous la responsabilité de l’Université Milano-Bicocca en Italie (promoteur). En Suisse, sa réalisation revient au Groupe d’oncologie pédiatrique suisse (SPOG), qui est le représentant du promoteur.
En quelques mots
- L’objectif de cette étude est d’améliorer le traitement de patient-e-s atteint-e-s d’une leucémie aiguë lymphoblastique (ALL) spéciale présentant des modifications génétiques. La biologie de cette leucémie aiguë lymphoblastique est en outre étudiée afin de mieux comprendre cette affection chez les enfants et les adolescent-e-s et de rechercher de nouvelles méthodes de diagnostic et de traitement.
- Avec la thérapie standard actuelle, les chances de survie des enfants et des adolescent-e-s touché-e-s ont déjà pu être considérablement améliorées. Mais les effets secondaires engageant le pronostic vital et les effets à long terme graves des médicaments utilisés constituent les principaux problèmes de ce traitement intensif.
- L’objectif de cette étude est de réduire l’intensité et la durée de la thérapie tout en garantissant la guérison. Dans ce cadre, la thérapie est adaptée en fonction du risque individuel de récidive dans des groupes de risque, afin de trouver l’équilibre entre effets secondaires et succès du traitement.
