Il Gruppo d’Oncologia Pediatrica Svizzera SPOG consente di accedere a uno studio volto a migliorare il trattamento di bambine e bambini con sindrome di Down affetti da leucemia mieloide. L’obiettivo dello studio è di aumentare la tollerabilità della chemioterapia mantenendo un buon tasso di sopravvivenza.
Nelle bambine e nei bambini con sindrome di Down (DS) il rischio di ammalarsi di una leucemia mieloide (ML) entro l’età di 5 anni è 150 volte superiore rispetto alle bambine e ai bambini non affetti dalla sindrome di Down. Sebbene la loro prognosi sia migliore rispetto a quella di bambine e bambini che non presentano la sindrome di Down e sono affetti da patologie oncologiche, queste bambine e questi bambini soffrono di una maggiore sensibilità ai medicamenti citotossici e corrono quindi un rischio maggiore di complicanze associate alla terapia. In passato, ciò ha comportato decessi dovuti alla terapia e un aumento generale della mortalità associata alle terapie.
Lo studio ML-DS 2018 mira dunque a ridurre la tossicità della chemioterapia, senza comprometterne i risultati positivi. L’approccio terapeutico consiste nel sostituire in parte la chemioterapia convenzionale con il nuovo medicamento CPX-351, in cui le sostanze attive vengono inserite dentro a piccolissimi globuli di grasso (liposomi) per essere introdotte in modo mirato nelle cellule leucemiche e ridurre così gli effetti collaterali delle sostanze. Le/i pazienti con un’ottima risposta precoce alla terapia riceveranno una riduzione della dose nell’ultima fase della chemioterapia. In questo modo si vuole ridurre la mortalità correlata alla terapia, senza compromettere le prognosi che nell’insieme si presentano buone.
Ulteriori informazioni sullo studio ML- DS 2018: link.
«La collaborazione e il dialogo all’interno di una rete di ricerca internazionale sono importanti, soprattutto per le malattie particolarmente rare come la ML-DS. Grazie a specifiche terapeutiche uniformi è possibile garantire una diagnostica e un trattamento di qualità così come uno standard terapeutico unitario per una malattia rara, anche se fino a quel momento nella clinica curante non si ha molta esperienza a riguardo.»
Dott.ssa med. Nicole Bodmer
Capoclinica e responsabile della Centrale nazionale per la leucemia presso l’Ospedale pediatrico universitario di Zurigo
