La leucemia mieloide (ML) è una raramalattia tumorale del sangue nei bambini e negli adolescenti, che colpisce tutto il corpo. Nei bambini con sindrome di Down (DS) il rischio che si sviluppi una leucemia mieloide è molto più elevato.
Nonostante la loro prognosi sia migliore rispetto a quella dei bambini non affetti da sindrome di Down, queste/i pazienti soffrono maggiormente degli effetti collaterali provocati dalla chemioterapia intensiva. Per questi motivi i bambini con ML-DS hanno bisogno di un trattamento speciale. In Svizzera circa tre bambine/i e adolescenti all’anno sono colpiti da questa malattia e possono partecipare alla sperimentazione ML-DS 2018.
Diversamente da quanto avviene nel trattamento standard, nel quadro di questa sperimentazione nella prima metà del trattamento viene somministrato il medicamento Vyxeos. Vyxeos è già omologato per il trattamento di leucemie mieloidi negli adulti con risultati molto promettenti. Al momento il medicamento non è ancora omologato per bambine/i, anche se è già stato utilizzato con successo nell’ambito di sperimentazioni su bambine/i con leucemia Questa è la prima sperimentazione in cui Vyxeos viene impiegato su bambini con sindrome di Down e ML.
Nell’ambito della sperimentazione, parallelamente al trattamento standard, durante la terapia viene misurato il numero di cellule tumorali rimaste nel sangue e nel midollo osseo. Questa analisi serve a valutare con quale probabilità la malattia potrebbe ricomparire al termine del trattamento ed è inclusa nel piano di trattamento. Per i bambini con una bassa probabilità di ricaduta, nell’ambito dello studio, verso la fine del trattamento, viene applicata una dose di medicamento ridotta rispetto alla terapia standard.
Affinché l’efficacia e la sicurezza del trattamento sperimentale possano essere studiati correttamente e in maniera dettagliata, da un lato viene effettuata una diagnosi standardizzata in cosiddetti laboratori di riferimento e, dall’altro, vengono raccolti, conservati e valutati congiuntamente i dati medici di tutte/i le/i pazienti partecipanti.
La Società di oncologia ed ematologia pediatrica GPOH (Gesellschaft für pädiatrische Onkologie und Hämatologie gGmbH ) in Germania è responsabile della realizzazione internazionale della sperimentazione in qualità di promotore. In Svizzera, la responsabilità dell’esecuzione della sperimentazione è assunta dal Gruppo d’Oncologia Pediatrica Svizzera (SPOG) (rappresentante del promotore).
In breve
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Il medicamento Vyxeos viene già utilizzato con successo nelle persone adulte contro la leucemia mieloide. Con questo studio, le ricercatrici e i ricercatori indagano se Vyxeos sia d’aiuto contro la leucemia mieloide anche nelle bambine e nei bambini con sindrome di Down.
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Lo studio mira a dimostrare se Vyxeos possa ridurre gli effetti collaterali della terapia senza diminuire le probabilità di guarigione. Inoltre, lo studio indaga se la dose di un altro medicamento (citarabina) possa essere ridotta per le bambine e i bambini che rispondono bene al trattamento. In questo modo si potrebbero ridurre ulteriormente gli effetti collaterali.
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Non è certo che la partecipazione allo studio aiuti direttamente le persone colpite. Come tutti i medicamenti, anche Vyxeos può causare effetti collaterali. Tuttavia, i risultati possono migliorare il trattamento futuro per le pazienti e i pazienti con ML-DS.
