La leucemia linfoblastica acuta, in breve LLA, è il tipo di tumore del sangue più comune nei bambini e negli adolescenti. La malattia si sviluppa nel midollo osseo, dove una proliferazione incontrollata di cellule del sangue immature interferisce con la normale produzione del sangue.
Senza terapia la LLA porta a gravi malattie e disturbi degli organi con esito fatale. Con l’attuale trattamento standard è già possibile curare una buona parte dei pazienti affetti da LLA. Nel 15-20% di loro, tuttavia, la leucemia ritorna nonostante il trattamento iniziale, il che peggiora la prognosi e richiede una nuova terapia.
Il principio terapeutico di questo studio è destinato a bambini e adolescenti con una recidiva della LLA nel gruppo ad alto rischio e quindi con la prognosi più sfavorevole. Lo studio analizza l’efficacia del nuovo medicamento bortezomib. In combinazione con altri medicamenti il bortezomib può arrestare la proliferazione delle cellule tumorali e ucciderle. Lo studio esamina quindi se il bortezomib funziona meglio insieme alla terapia standard rispetto alla sola terapia standard ed è quindi possibile migliorare i risultati terapeutici nei bambini e negli adolescenti. I partecipanti sono suddivisi a caso in due gruppi: uno riceve la sola terapia standard, l’altro la stessa terapia ma con la somministrazione aggiuntiva del bortezomib. Se nel corso dello studio le valutazioni intermedie programmate dovessero rivelare un potenziale vantaggio per uno dei due gruppi, a questo gruppo sarà assegnato un maggior numero di pazienti. Nel caso in cui i vantaggi per uno dei due gruppi risultassero chiaramente superiori o inferiori, i due gruppi saranno unificati e tutti i pazienti riceveranno la terapia la cui efficacia si è dimostrata superiore.
In breve
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In questo studio di ottimizzazione della terapia sarà valutata l’efficacia del medicamento bortezomib in combinazione con un’efficace chemioterapia antileucemica in bambine e bambini affetti da una recidiva di leucemia linfoblastica acuta (LLA).
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Gli studi internazionali hanno migliorato significativamente la prognosi della LLA. Tuttavia, in caso di recidiva, la prognosi è nettamente più sfavorevole. Pertanto, lo studio mira a migliorare i tassi di guarigione e sopravvivenza in bambine, bambini e adolescenti con recidiva di LLA.
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Le pazienti e i pazienti inclusi nello studio non traggono alcun beneficio diretto dalla partecipazione. I risultati di questo studio possono tuttavia contribuire a migliorare in futuro il trattamento di bambine e bambini affetti da recidive di LLA.
