Die akute lymphoblastische Leukämie, oder kurz ALL, ist die häufigste Art von Blutkrebs bei Kindern und Jugendlichen. Die Erkrankung entsteht im Knochenmark, wo die normale Blutbildung durch eine unkontrollierte Vermehrung von unreifen Blutzellen gestört wird. Ohne Therapie führt eine ALL zu schweren Erkrankungen und Organstörungen mit tödlichem Verlauf.
Bei der Philadelphia Chromosom-positiven akuten lymphoblastischen Leukämie, oder kurz Ph+ ALL, handelt es sich um eine ALL, die eine spezifische genetische Veränderung aufweist. Durch diese Veränderung entsteht ein Enzym im Körper, welches für die bösartigen Eigenschaften dieser speziellen Leukämiezellen verantwortlich ist und deren Vermehrung im Übermass aktiviert. Aus diesem Grund ist für Ph+ ALL eine besondere Behandlung notwendig, die aus einer sehr intensiven Kombinationschemotherapie mit unterschiedlich wirkenden Medikamenten besteht. Mit der heutigen Standardtherapie konnten die Überlebenschancen von Ph+ ALL Patientinnen und Patienten bereits erheblich verbessert werden. Die Hauptprobleme dieser intensiven Behandlung stellen allerdings die lebensbedrohlichen Nebenwirkungen und schweren Langzeitfolgen der Medikamente dar. Etwa fünf Kinder und Jugendliche sind in der Schweiz jährlich von dieser Erkrankung betroffen und können an der Studie EsPhALL2017 teilnehmen.
Das Ziel von EsPhALL2017 ist es, die Behandlung von Ph+ ALL Patientinnen und Patienten weiter zu verbessern. Um die Nebenwirkungen der Therapie so gering wie möglich zu halten, wird einerseits versucht, die Behandlungsstärke und -dauer zu verringern. Andererseits soll jedoch jedes Kind so oft und so lange behandelt werden, bis die Leukämie überwunden werden kann und nicht mehr wiederkehrt. Um diesen beiden unterschiedlichen Zielen bei jeder Patientin und jedem Patienten möglichst gut gerecht zu werden, erfolgt die Behandlung dem jeweiligen Rückfallsrisiko angepasst in sogenannten Risikogruppen. Damit die Behandlung korrekt und in allen Details studiert werden kann, wird in der Studie eine standardisierte Diagnostik in sogenannten Referenzlaboren durchgeführt und von allen teilnehmenden Patientinnen und Patienten werden medizinische Daten erfasst, gespeichert und gemeinsam ausgewertet. Zusätzlich werden Forschungsprojekte durchgeführt, um die Biologie der Ph+ ALL bei Kindern und Jugendlichen immer besser zu verstehen und um neue Wege der Diagnostik und Behandlung zu erforschen.
Verantwortlich für die internationale Durchführung der Studie ist die Universität Milano-Bicocca in Italien (Sponsor). In der Schweiz übernimmt die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG) die Verantwortung für die Durchführung der Studie (Sponsorenvertretung).
Auf einen Blick zusammengefasst
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Das Ziel der Studie ist es, die Behandlung von Patient*innen mit einer speziellen, genetisch veränderten, akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) zu verbessern. Zusätzlich wird die Biologie dieser ALL untersucht, um die Erkrankung bei Kindern und Jugendlichen besser zu verstehen und neue Wege der Diagnostik und Behandlung zu erforschen.
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Mit der heutigen Standardtherapie konnten die Überlebenschancen der erkrankten Kinder und Jugendlichen bereits erheblich verbessert werden. Die Hauptprobleme dieser intensiven Behandlung stellen allerdings die lebensbedrohlichen Nebenwirkungen und schweren Langzeitfolgen der verwendeten Medikamente dar.
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Ziel der Studie ist es, die Therapieintensität und -dauer zu reduzieren und gleichzeitig die Heilung zu gewährleisten. Die Therapie wird dabei nach dem individuellen Rückfallrisiko in Risikogruppen angepasst, um das Gleichgewicht zwischen Nebenwirkungen und erfolgreicher Behandlung zu finden.
Veröffentlicht 03.05.2021
