EsPhALL2017
La leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia, o in breve LLA Ph+, è una LLA con un’alterazione genetica specifica. A causa di questa alterazione nell’organismo si forma un enzima responsabile delle proprietà maligne di queste cellule leucemiche speciali e che ne favorisce la proliferazione eccessiva. Per questo motivo la LLA Ph+ richiede un trattamento speciale che consiste in una combinazione chemioterapica molto intensiva con medicamenti che hanno effetti diversificati. L’attuale terapia standard ha già migliorato significativamente le possibilità di sopravvivenza dei pazienti che soffrono di LLA Ph+. Tuttavia, i problemi principali di questo trattamento intensivo sono gli effetti collaterali potenzialmente letali e le gravi conseguenze a lungo termine causati dai medicamenti.
L’obiettivo dello studio EsPhALL2017 è di migliorare ulteriormente il trattamento dei pazienti affetti da LLA Ph+. Per ridurre il più possibile gli effetti collaterali della terapia si cerca da un lato di ridurre l’intensità e la durata del trattamento, e dall’altro di trattare comunque ogni bambino con un’intensità e una durata della terapia tali da consentire di sconfiggere la leucemia e impedire ricadute successive. Per conseguire questi due diversi obiettivi nel miglior modo possibile per ogni paziente, il trattamento viene adattato al rischio di ricaduta per ciascun gruppo di rischio. Affinché il trattamento possa essere studiato correttamente e in tutti i dettagli, durante lo studio viene effettuata una diagnosi standardizzata in cosiddetti laboratori di riferimento e di tutti i pazienti partecipanti vengono raccolti, conservati e valutati congiuntamente i dati medici. Vengono inoltre avviati progetti di ricerca per comprendere sempre meglio la biologia della LLA Ph+ nei bambini e negli adolescenti e per esplorare nuove modalità di diagnosi e trattamento.
L’Università Milano-Bicocca in Italia è responsabile della realizzazione internazionale della sperimentazione in qualità di promotore. In Svizzera, la responsabilità dell’esecuzione della sperimentazione è assunta dal Gruppo d’Oncologia Pediatrica Svizzera (SPOG) (rappresentante del promotore).
In breve
- L’obiettivo dello studio è di migliorare il trattamento delle pazienti e dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) specifica, geneticamente modificata. Inoltre si indaga la biologia di questa forma di LLA per comprendere meglio la malattia in bambine, bambini e adolescenti ed esplorare nuove modalità di diagnosi e trattamento.
- L’attuale terapia standard ha già migliorato significativamente le possibilità di sopravvivenza di bambine, bambini e adolescenti malati. Tuttavia, i problemi principali di questo trattamento intensivo sono gli effetti collaterali potenzialmente letali e le gravi conseguenze a lungo termine causati dai medicamenti utilizzati.
- L’obiettivo dello studio è di ridurre l’intensità e la durata della terapia, garantendo allo stesso tempo la guarigione. La terapia viene adattata in base al rischio individuale di recidiva nei gruppi a rischio, al fine di trovare un equilibrio tra effetti collaterali ed efficacia del trattamento.
