Possono partecipare allo studio SCRIPT-AML bambine e bambini, adolescenti e giovani adulte/i a cui è stata diagnosticata la leucemia mieloide acuta (LMA) e che sono trattate/i con un trapianto di cellule staminali.
«Västra Götaland Regionen» è responsabile della realizzazione internazionale dello studio in qualità di promotore. Questa amministrazione distrettuale è responsabile, tra l’altro, del sistema sanitario nella regione Västra Götaland in Svezia. In Svizzera, la responsabilità dell’esecuzione dello studio è assunta dal Gruppo d’Oncologia Pediatrica Svizzera (SPOG) (rappresentante del promotore).
Contesto
Possono partecipare allo studio SCRIPT-AML bambine e bambini, adolescenti e giovani adulte/i a cui è stata diagnosticata la leucemia mieloide acuta (LMA) e che sono trattate/i con un trapianto di cellule staminali. In Svizzera vi parteciperanno prevedibilmente circa quattro pazienti all’anno, poiché la malattia è molto rara.
Le prospettive di guarigione sono migliorate negli ultimi decenni. Tuttavia, il trapianto di cellule staminali con precedente chemioterapia è un trattamento molto intensivo con forti effetti collaterali.
Perché è necessario questo studio?
Prima del trapianto di cellule staminali, la/il paziente è sottoposta/o a una chemioterapia. Questa chemioterapia rientra nella fase preparatoria prima del trapianto di cellule staminali ed è chiamata condizionamento. Secondo la procedura standard, nella fase di condizionamento si utilizza una combinazione di tre agenti chemioterapici; la combinazione più comune è formata dai medicamenti busulfano, ciclofosfamide e melfalan (BuCiMel). Alcuni Paesi utilizzano una combinazione formata dai medicamenti clofarabina, fludarabina e busulfano (CloFluBu). Entrambe le combinazioni sono efficaci.
Lo studio SCRIPT-AML indaga ora in un confronto controllato se BuCiMel e CloFluBu sono ugualmente efficaci e se una di esse ha meno effetti collaterali.
La partecipazione allo studio SCRIPT-AML contribuisce a chiarire quale delle due combinazioni chemioterapiche sia migliore. In questo modo le/i pazienti con leucemia mieloide acuta potranno ricevere in futuro il miglior trattamento possibile.
In breve
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Lo studio indaga la chemioterapia preparatoria prima del trapianto di cellule staminali in bambine e bambini, adolescenti e giovani adulte/i affette/i da leucemia mieloide acuta.
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Oggi, in questa fase preparatoria (condizionamento), vengono utilizzate due combinazioni chemioterapiche. Lo studio SCRIPT-AML mira a scoprire se una delle due combinazioni chemioterapiche è più efficace e/o ha effetti collaterali minori, o se entrambe le combinazioni sono equivalenti.
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La partecipazione allo studio contribuisce a garantire che in futuro le/i pazienti con leucemia mieloide acuta possano ricevere il miglior trattamento possibile.
Studienteam
National Study Chair
Prof. Dr. med. Marc Ansari
Responsabile dell'unità di oncologia ed ematologia pediatrica
Ospedali universitari di Ginevra
Vice National Study Chair
Prof. Dr. med. Tayfun Güngör
Medico caposervizio, Reparto trapianti di cellule staminali
Ospedale pediatrico universitario di Zurigo
Clinical Project Manager
Dr. Seraina Domenig
Clinical Project Manager
Centro di coordinamento dello SPOG
+41 31 508 41 31
E-Mail
