Possono partecipare allo studio SCRIPT-AML bambine e bambini, adolescenti e giovani adulte/i a cui è stata diagnosticata la leucemia mieloide acuta (LMA) e che sono trattate/i con un trapianto di cellule staminali.
«Västra Götaland Regionen» è responsabile della realizzazione internazionale dello studio in qualità di promotore. Questa amministrazione distrettuale è responsabile, tra l’altro, del sistema sanitario nella regione Västra Götaland in Svezia. In Svizzera, la responsabilità dell’esecuzione dello studio è assunta dal Gruppo d’Oncologia Pediatrica Svizzera (SPOG) (rappresentante del promotore).
Contesto
Possono partecipare allo studio SCRIPT-AML bambine e bambini, adolescenti e giovani adulte/i a cui è stata diagnosticata la leucemia mieloide acuta (LMA) e che sono trattate/i con un trapianto di cellule staminali. In Svizzera vi parteciperanno prevedibilmente circa quattro pazienti all’anno, poiché la malattia è molto rara.
Le prospettive di guarigione sono migliorate negli ultimi decenni. Tuttavia, il trapianto di cellule staminali con precedente chemioterapia è un trattamento molto intensivo con forti effetti collaterali.
Perché è necessario questo studio?
Prima del trapianto di cellule staminali, la/il paziente è sottoposta/o a una chemioterapia. Questa chemioterapia rientra nella fase preparatoria prima del trapianto di cellule staminali ed è chiamata condizionamento. Secondo la procedura standard, nella fase di condizionamento si utilizza una combinazione di tre agenti chemioterapici; la combinazione più comune è formata dai medicamenti busulfano, ciclofosfamide e melfalan (BuCiMel). Alcuni Paesi utilizzano una combinazione formata dai medicamenti clofarabina, fludarabina e busulfano (CloFluBu). Entrambe le combinazioni sono efficaci.
Lo studio SCRIPT-AML indaga ora in un confronto controllato se BuCiMel e CloFluBu sono ugualmente efficaci e se una di esse ha meno effetti collaterali.
La partecipazione allo studio SCRIPT-AML contribuisce a chiarire quale delle due combinazioni chemioterapiche sia migliore. In questo modo le/i pazienti con leucemia mieloide acuta potranno ricevere in futuro il miglior trattamento possibile.
In breve
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Lo studio indaga la chemioterapia preparatoria prima del trapianto di cellule staminali in bambine e bambini, adolescenti e giovani adulte/i affette/i da leucemia mieloide acuta.
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Oggi, in questa fase preparatoria (condizionamento), vengono utilizzate due combinazioni chemioterapiche. Lo studio SCRIPT-AML mira a scoprire se una delle due combinazioni chemioterapiche è più efficace e/o ha effetti collaterali minori, o se entrambe le combinazioni sono equivalenti.
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La partecipazione allo studio contribuisce a garantire che in futuro le/i pazienti con leucemia mieloide acuta possano ricevere il miglior trattamento possibile.
