Nicolas Gerber, quali sono le sue attività nel ruolo di responsabile nazionale di uno studio?

Che cosa l’ha spinto a specializzarsi in oncologia pediatrica?

L’oncologia pediatrica unisce una branca della medicina altamente complessa a un compito di grande significato. È una specializzazione altamente specialistica, che al tempo stesso richiede un accesso di ampio respiro: oltre al fatto che ogni sistema di organi può essere compromesso da una malattia o dalle terapie, ogni malattia oncologica mette a dura prova, sul piano psicologico, le pazienti e i pazienti colpiti e le loro famiglie. Le terapie durano molti mesi – non di rado le pazienti e i pazienti hanno bisogno di più di una terapia – e la fase di follow-up dura molti anni. Lo considero un privilegio poter accompagnare a lungo queste famiglie, a volte anche in maniera molto intensa.In qualità di responsabile nazionale, ora sta seguendo il suo 14° studio per conto dello SPOG.

Quali sono esattamente i compiti del responsabile nazionale di uno studio?

Di norma, gli studi dello SPOG sono studi multinazionali promossi da un centro all’estero. I «National Study Chairs (NSCs)» o responsabili nazionali di uno studio, sono l’anello di collegamento medico tra la direzione internazionale dello studio e le oncologhe e gli oncologi pediatrici curanti in Svizzera, e sono pertanto le interlocutrici e gli interlocutori per entrambe le parti. Fanno parte di équipe di sperimentazione internazionali, creano le condizioni strutturali per svolgere uno studio in Svizzera e aiutano i centri di trattamento in Svizzera ad avviare e condurre uno studio.

Che cosa comprende concretamente tutto ciò?

Di solito uno studio internazionale viene dapprima proposto a un Tumor Working Group della SSPHO e poi allo SPOG. Se viene approvato dall’assemblea dei soci dello SPOG e se si è anche nominati per la direzione nazionale, per alcuni studi vengono costituiti anzitutto i centri di riferimento nazionali a seconda del tipo di tumore: per esempio per patologia, radiologia, radioterapia. Inoltre, viene istituito un centro dati nazionale che in alcuni studi ha compiti di ampia portata, mentre in altri studi i dati dei singoli centri oncologici partecipanti confluiscono direttamente al centro coordinatore internazionale dello studio.

Quali sono gli altri compiti?

La direzione dello studio verifica i documenti redatti dal Centro di coordinamento dello SPOG, come le brochure informative per pazienti e i moduli delle dichiarazioni di consenso – entrambi devono essere redatti secondo i requisiti svizzeri – nonché gli allegati del protocollo di studio specifici per la Svizzera. La direzione dello studio gestisce anche i corsi di formazione delle cliniche dal lato medico; verifica a volte se le pazienti e i pazienti soddisfano i criteri di partecipazione, consiglia le cliniche in merito alla terapia delle pazienti e dei pazienti o le aiuta in caso di domande sullo svolgimento dello studio. L’obiettivo è condurre lo studio con elevati standard qualitativi, affinché le pazienti e i pazienti possano beneficiare di una diagnostica moderna e di terapie standardizzate. I dati così acquisiti servono a sviluppare ulteriormente le terapie per una generazione futura di pazienti.

Quali sono le questioni prioritarie? Quelle di natura medica o piuttosto quelle sull’organizzazione e sullo svolgimento dello studio?

Entrambe sono ugualmente importanti. Le questioni mediche riguardano per esempio l’interpretazione dei criteri di inclusione, la valutazione degli effetti collaterali, le modifiche alla terapia o le raccomandazioni terapeutiche più generali. Le questioni organizzative riguardano le procedure, la documentazione, la raccolta dei dati o l’attuazione in tutti i centri delle modifiche al protocollo. Per fortuna molte questioni non mediche vengono affrontate dal Centro di coordinamento dello SPOG, in modo che le responsabili e i responsabili nazionali degli studi possano concentrarsi sugli aspetti medici.

Quanto coordinamento è necessario con la direzione internazionale dello studio?

La maggior parte del coordinamento si concentra nella fase iniziale, durante l’avvio di uno studio in Svizzera. I temi che emergono più tardi riguardano la partecipazione in situazioni particolari, gli avvisi di sicurezza e le modifiche al protocollo. Inoltre, le direzioni nazionali possono concordare le raccomandazioni terapeutiche per pazienti in situazioni particolari insieme alla direzione internazionale dello studio, che di norma vanta un’ampia esperienza e ha accesso ai dati di tutte le pazienti e di tutti i pazienti dell’intero studio e, spesso, anche di studi precedenti. La collaborazione è di solito molto costruttiva e si basa sulla fiducia reciproca.

Come bisogna immaginare lo scambio con le persone responsabili presso le diverse cliniche associate allo SPOG?

Dopo l’avvio di uno studio presso le cliniche partecipanti, gli scambi vertono per lo più su domande concrete riguardanti le pazienti e i pazienti. Tali scambi avvengono spesso per e-mail, per telefono, per videochiamata oppure in occasione di una presentazione a un tumor board congiunto. In alcuni studi, molte funzioni sono gestite a livello nazionale. Ciò significa, per esempio, che il centro coordinatore nazionale verifica il rispetto dei criteri di partecipazione di tutte le pazienti e di tutti i pazienti potenziali o anche i dati dello studio, oppure che tutte le persone partecipanti vengono discusse in un tumor board strutturato. Altri studi sono organizzati in modo più centralizzato, poiché, a parte la consulenza in caso di quesiti terapeutici, la maggior parte delle questioni è discussa direttamente tra il centro di trattamento e il centro coordinatore internazionale.

Come può, in qualità di responsabile nazionale di uno studio, essere sicuro che tutte le cliniche seguano correttamente il protocollo?

Vi contribuiscono una comunicazione chiara, corsi di formazione e documenti standardizzati. Il Centro di coordinamento dello SPOG riveste qui un ruolo centrale, per esempio occupandosi del monitoraggio e definendo, insieme alle cliniche, il modo di evitare in futuro deviazioni dal protocollo. Il confronto aperto con le cliniche di trattamento è fondamentale.

In che modo l’attività della direzione nazionale di uno studio aiuta le famiglie interessate?

Consente l’accesso su tutto il territorio a terapie moderne secondo approcci basati sull’evidenza e contribuisce a migliorare continuamente diagnostica e trattamenti. A lungo termine, bambine, bambini e adolescenti malati di cancro beneficiano dei risultati che emergono da questi studi.

Come spiegate alle persone coinvolte – bambine, bambini e adolescenti e i loro genitori – che cosa significa partecipare a uno studio clinico?

Spesso la terapia in uno studio dello SPOG corrisponde anche all’attuale trattamento standard. Questo significa che il colloquio si concentra soprattutto sulla terapia in quanto tale. Le pazienti e i pazienti traggono beneficio dalla partecipazione a uno studio – per esempio grazie a una diagnostica standardizzata e a raccomandazioni terapeutiche – e le conoscenze acquisite possono giovare alle pazienti e ai pazienti futuri. Sono due argomenti che spingono la maggior parte delle famiglie a partecipare.

Quali sono le maggiori difficoltà nel condurre uno studio internazionale sul cancro infantile in Svizzera?

I requisiti normativi, un onere amministrativo elevato e un numero ridotto di pazienti costituiscono una grande sfida. Ciò significa che ogni partecipazione allo studio costa all’équipe responsabile molto tempo di lavoro e molto denaro. Negli studi abituali avviati da personale medico in oncologia pediatrica, questi costi non sono coperti dalle aziende farmaceutiche. Inoltre, la negoziazione dei contratti con le istituzioni partner richiede spesso molto tempo.

In qualità di responsabile nazionale, collabora anche alla pubblicazione dei risultati dello studio?

Di regola, le persone responsabili dello studio sono coinvolte non solo nella raccolta dei dati, ma anche nella loro interpretazione e nelle pubblicazioni.

Qual è l’aspetto più bello del suo lavoro come responsabile nazionale e quale il più difficile?

La cosa più bella è vedere che gli studi clinici migliorano in modo stabile la prognosi di bambine, bambini e adolescenti con il cancro. È invece difficile, per il responsabile nazionale di uno studio, accettare che a volte le cose procedano a rilento: da un lato, questo è dovuto al numero ridotto (dal punto di vista umano, aggiungo, per fortuna) di pazienti in questo ambito specifico – alcuni studi restano aperti per dieci anni, finché non si raggiunge il numero necessario per avviarli. Dall’altro, alla lentezza contribuiscono sempre più anche gli ostacoli normativi e una burocrazia gonfiata.